Un passo fondamentale nella lotta contro le malattie genetiche oculari è stato compiuto grazie a una nuova e rivoluzionaria terapia genica. Un uomo di 38 anni, ipovedente e affetto da sindrome di Usher di tipo 1B, ha recuperato in modo straordinario la sua vista grazie a un intervento realizzato l’anno scorso presso la Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, con una terapia a doppio vettore sviluppata dal Tigem (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Pozzuoli. Il paziente in questione aveva una vista inferiore a un decimo prima dell’intervento, con una condizione che rendeva difficile anche le attività quotidiane più semplici. “Prima della terapia genica, tutto era confuso, indistinto. Ora riesco a uscire la sera da solo, riconosco i colleghi, le forme degli oggetti, leggo i sottotitoli in TV anche da lontano, vedo le corsie del magazzino dove lavoro senza inciampare. Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere”, ha raccontato emozionato. Il trattamento, che è stato effettuato nel luglio 2024, si basa su un approccio genico “a doppio vettore” che ha permesso di correggere il difetto genetico alla base della sindrome di Usher di tipo 1B. A un anno di distanza, i risultati sono stati straordinari, e il paziente non è più ipovedente.Questa terapia non ha solo cambiato la vita del 38enne, ma rappresenta una speranza concreta anche per altri pazienti con la stessa patologia. La stessa procedura è stata infatti applicata su altri sette pazienti italiani, trattati nel centro di Pozzuoli tra ottobre 2024 e aprile 2025. I dati preliminari di questi casi confermano l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. A breve, ulteriori sette pazienti si sottoporranno alla terapia, ampliando il panorama di sperimentazione e confermando i successi ottenuti.Il caso del 38enne italiano non è solo un successo medico, ma anche un simbolo di speranza e determinazione. Una testimonianza che non esistono barriere per la ricerca e l’innovazione, che possono davvero cambiare il corso della vita di chi affronta una malattia rara e debilitante.
